Bei der Entwicklung einer Gentherapie gegen X-chromosomale Retinitis pigmentosa gibt es neue positive Ergebnisse.
Das Unternehmen Beacon Therapeutics hat Daten aus der Phase-II/III-Studie VISTA vorgestellt. Untersucht wurde die experimentelle Gentherapie Laru-zova bei Menschen mit Veränderungen im RPGR-Gen.
Besseres Sehen bei schwacher Beleuchtung
An der Studie nahmen 85 männliche Patienten im Alter zwischen 12 und 48 Jahren teil. Sie wurden zufällig einer von drei Gruppen zugeteilt: einer höheren oder niedrigeren Gentherapiedosis oder einer unbehandelten Kontrollgruppe.
Nach zwölf Monaten erreichten 31 Prozent der Teilnehmer mit höherer Dosis und 24 Prozent mit niedrigerer Dosis eine Verbesserung der Sehschärfe bei schwacher Beleuchtung um mindestens 15 Buchstaben.
In der unbehandelten Kontrollgruppe erreichte kein Teilnehmer diese Verbesserung.
Damit wurde das wichtigste vorab festgelegte Studienziel erreicht. Die Unterschiede waren statistisch signifikant.
Wie funktioniert die Gentherapie?
Laru-zova soll eine funktionsfähige Kopie des RPGR-Gens in Netzhautzellen einbringen. Dafür wird ein verändertes Virus als Transportmittel eingesetzt.
Die Behandlung wird bei einer Operation unter die Netzhaut verabreicht. Ziel ist es, die Funktion noch vorhandener Netzhautzellen zu verbessern.
Weitere Untersuchungen notwendig
Die Therapie wurde nach Angaben des Herstellers insgesamt gut vertragen. Die meisten Nebenwirkungen waren leicht bis mittelschwer und standen häufig mit dem operativen Eingriff in Zusammenhang.
In der niedrigeren Dosisgruppe traten zwei schwerwiegende Komplikationen am Auge auf. Beide waren nach Angaben des Unternehmens bis zur Zwölfmonatsuntersuchung abgeklungen.
Die bisherigen Ergebnisse sind ermutigend. Offen bleibt jedoch, wie lange die Verbesserungen anhalten und welchen Nutzen sie langfristig im Alltag haben. Eine vollständige wissenschaftliche Veröffentlichung der VISTA-Ergebnisse steht noch aus.
Noch keine Zulassung
Laru-zova ist weiterhin eine experimentelle Gentherapie. Sie ist weder in Deutschland noch in der Europäischen Union zugelassen.
Die Ergebnisse sind besonders für Menschen mit einer genetisch bestätigten RPGR-bedingten Retinitis pigmentosa relevant.
Für andere genetische Formen der Erkrankung ist diese Therapie nicht vorgesehen.
Fazit
Der positive Ausgang der VISTA-Studie bedeutet nicht, dass laru-zova automatisch zugelassen wird. Die zuständigen Arzneimittelbehörden müssen die vollständigen Daten zur Wirksamkeit, Sicherheit und Herstellung prüfen.
In unserem Newsletter Retina plus News haben wir diesen Sommer eine Serie veröffentlicht, wie der Weg zur Zulassung ist, falls das jemand nachlesen möchte:
Auch nach einer EU-Zulassung müssen praktische Fragen geklärt werden: spezialisierte Behandlungszentren, Auswahl geeigneter Patienten, Kostenübernahme und die tatsächliche Verfügbarkeit der Therapie.
Für Menschen mit RPGR-bedingter Retinitis pigmentosa sind die Ergebnisse ein begründeter Anlass zur Hoffnung. Ob und wann laru-zova als zugelassene Behandlung zur Verfügung stehen wird, hängt jedoch von der weiteren Prüfung durch die Zulassungsbehörden ab.
Quellen:
Beacon Therapeutics: Beacon Therapeutics Presents Data from Pivotal VISTA Trial of Laru-zova at AAO 2026. 12. Oktober 2026. Originalmeldung.
Beacon Therapeutics: Beacon Therapeutics Reports Positive Topline Data from the Pivotal VISTA Trial. 21. September 2026. Unternehmensmitteilung ohne Einzelautor. Originalmeldung.
ClinicalTrials.gov: VISTA – Phase 2/3 Study of AGTC-501 in X-Linked Retinitis Pigmentosa, Studiennummer NCT04850118. Studienregister.
Retina UK: E-Newsletter October 2026. Originalnewsletter.