ADOA: Neue Studien untersuchen Therapie und Krankheitsverlauf
Für Menschen mit autosomal-dominanter Optikusatrophie (ADOA) gibt es derzeit zwei interessante Studienentwicklungen. Während eine internationale Studie erstmals einen neuen RNA-Wirkstoff bei Patienten untersucht, startet in München eine Studie zum langfristigen Verlauf der Erkrankung.
In der internationalen OSPREY-Studie wird der experimentelle Wirkstoff STK-002 von Stoke Therapeutics untersucht. Er gehört zu den sogenannten Antisense-Oligonukleotiden. Diese kurzen, künstlich hergestellten RNA-Bausteine sollen bei ADOA die Bildung des funktionsfähigen OPA1-Proteins erhöhen.
OSPREY ist eine Phase-I-Studie. Im Mittelpunkt stehen deshalb zunächst Sicherheit und Verträglichkeit unterschiedlicher Dosierungen. Zusätzlich untersuchen die Forscher Veränderungen der Sehfunktion und der Strukturen im Auge. Der Wirkstoff wird direkt in den Glaskörper des Auges gespritzt.
Nach Angaben des Herstellers haben inzwischen alle acht vorgesehenen Studienzentren in Großbritannien, Deutschland, Dänemark, Italien und Österreich ihre Arbeit aufgenommen. Die erste Gruppe mit drei Teilnehmern hat die Behandlung abgeschlossen. Bis zum zuletzt veröffentlichten Zwischenstand wurden keine schweren oder schwerwiegenden Sicherheitsereignisse gemeldet.
Das ist jedoch noch kein Beleg dafür, dass STK-002 die Sehfähigkeit erhalten oder verbessern kann. Dafür ist die Entwicklung noch zu früh. Erste Ergebnisse zu Sicherheit und möglichen Hinweisen auf Wirksamkeit werden für das erste Halbjahr 2027 erwartet. Parallel dazu untersucht das LMU Klinikum München mit der neuen OPA-LONG-Studie den natürlichen Verlauf der OPA1-bedingten Erkrankung. Dabei geht es nicht um die Erprobung eines Medikaments. Die Forscher wollen herausfinden, wie sich ADOA über längere Zeit verändert und welche Untersuchungsmethoden solche Veränderungen besonders zuverlässig erfassen.
Das ist auch für künftige Therapiestudien wichtig. Nur wenn sich Veränderungen der Erkrankung präzise messen lassen, kann später beurteilt werden, ob eine neue Behandlung tatsächlich wirkt.
Beide Studien zeigen damit unterschiedliche Seiten derselben Entwicklung:
Während OSPREY bereits einen möglichen neuen Therapieansatz am Menschen untersucht, soll OPA-LONG wichtige Grundlagen schaffen, um Krankheitsverlauf und mögliche Behandlungseffekte besser beurteilen zu können.
„ADOA betrifft zwar vor allem den Sehnerv und nicht die Netzhaut. Doch wie bei vielen erblichen Netzhauterkrankungen können genetische Veränderungen zu einem fortschreitenden Sehverlust führen. Deshalb sind neue Forschungs- und Therapieansätze auch für Retina plus von besonderem Interesse.
Eine eigene ADOA-Themengruppe bietet die Bundesvereinigung Eltern blinder und sehbehinderter Kinder (BEBSK) an.“
Quellen
Cure ADOA Foundation – Newsletter September 2026
Stoke Therapeutics – Stoke Therapeutics Announces Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Business Updates, August 2026. Aktueller Stand zur OSPREY-Studie und zu den Studienzentren.
Aktueller Bericht von Stoke Therapeutics
EU Clinical Trials Information System (CTIS) – OSPREY / STK-002-OA-101, EU-Studiennummer 2023-506290-35-00; laufende Phase-I-Studie, rekrutierend.
Eintrag im europäischen Studienregister CTIS
Stoke Therapeutics – Mitteilung zum Beginn der Behandlung des ersten Patienten, 11. Februar 2026; Studiendesign und wissenschaftlicher Hintergrund von STK-002.
Informationen zum Start der OSPREY-Studie
Cure ADOA Foundation – Nieuw ADOA-onderzoek in München: de OPA-LONG studie, 27. August 2026. Autor im verfügbaren Webtext nicht ausgewiesen.
Informationen zur OPA-LONG-Studie in München