Gast: Prof. Hendrik P. N. Scholl
Folgenbeschreibung
Was bedeutet Fortschritt in der Netzhautforschung wirklich?
Und warum braucht Wissenschaft manchmal viele Jahre, um den nächsten wichtigen Schritt zu erreichen?
In dieser Folge von Retina View spricht Moderator Thomas M. Duda mit Hendrik P. N. Scholl über den aktuellen Stand der Forschung zu Morbus Stargardt – einer der häufigsten erblich bedingten Netzhauterkrankungen.
Gemeinsam werfen sie einen verständlichen Blick hinter die Kulissen moderner Netzhautforschung:
Wie entsteht aus biologischen Erkenntnissen überhaupt eine klinische Studie? Warum sind sogenannte Natural-History-Studien wie ProgStar so wichtig? Und weshalb stehen Geduld, Präzision und wissenschaftliche Sorgfalt oft im Mittelpunkt – auch dann, wenn Betroffene verständlicherweise auf schnelle Fortschritte hoffen?
Außerdem geht es um aktuelle klinische Studien wie das DRAGON-Programm sowie um die Frage, was Ergebnisse aus solchen Studien tatsächlich bedeuten – wissenschaftlich, medizinisch und im Alltag von Menschen mit Stargardt.
Die Folge zeigt:
- wie Forschung Schritt für Schritt funktioniert,
- warum Fortschritt nicht immer spektakulär aussehen muss,
- und weshalb realistische Hoffnung wichtiger ist als vorschnelle Versprechen.
Eine Episode über Wissenschaft, Verantwortung und die Menschen, die jeden Tag daran arbeiten, Netzhauterkrankungen besser zu verstehen.
Prof. Hendrik P. N. Scholl zählt international zu den renommiertesten Experten für erbliche Netzhauterkrankungen. Seit vielen Jahren widmet er sich der Erforschung degenerativer Erkrankungen der Netzhaut – insbesondere dem Morbus Stargardt und anderen seltenen retinalen Dystrophien. Seine Arbeit verbindet Grundlagenforschung, moderne Bildgebung und klinische Studien mit dem Ziel, Krankheitsverläufe besser zu verstehen und neue Therapieansätze wissenschaftlich fundiert zu entwickeln.
Als langjähriger Leiter großer internationaler Forschungsprojekte – darunter die wegweisende ProgStar-Studie – hat Prof. Scholl entscheidend dazu beigetragen, die Grundlagen für heutige klinische Studien bei Stargardt zu schaffen. Heute ist er Chief Medical Officer bei Belite Bio und begleitet dort die Entwicklung neuer Therapieansätze für erbliche Netzhauterkrankungen. Seine Arbeit steht für wissenschaftliche Präzision, internationale Zusammenarbeit und den Anspruch, Fortschritt verantwortungsvoll und transparent zu gestalten.
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Kurz nach der Aufzeichnung dieser Podcastfolge veröffentlichte Belite Bio eine weitere wichtige Entwicklung: Das Unternehmen hat bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA mit der sogenannten „Rolling Submission“ des Zulassungsantrags für den Wirkstoff Tinlarebant zur Behandlung von Morbus Stargardt begonnen. Grundlage dafür sind unter anderem die Ergebnisse der Phase-3-Studie DRAGON. Sollte das Verfahren erfolgreich verlaufen, könnte Tinlarebant die erste zugelassene Therapie für Stargardt werden. Gleichzeitig gilt weiterhin: Auch ein Zulassungsverfahren ist ein mehrstufiger wissenschaftlicher und regulatorischer Prozess, dessen Ausgang sorgfältig geprüft wird.
Retina plus e.V. informiert unabhängig und patientenorientiert über neue Forschungsansätze und begleitet diese. Mehr Details unter https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/belite-bio-initiates-rolling-submission-new-drug-application-us
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Retina View – Der Podcast, der neue Perspektiven eröffnet.